Описание / Инструкция
Показания
препарат Onpattro (патисиран, patisiran), предназначенный для лечения редкого наследственного заболевания – семейного транстиретинового (ATTR) амилоидоза.
Семейный транстиретиновый амилоидоз вызван генетической мутацией, ведущей к нарушению процесса свертывания белка транстиретина, деформированные молекулы которого накапливаются в нервных клетках, клетках сердечной мышцы и других тканях, приводя к многочисленным нарушениям жизненно важных функций организма.
Применение
Для пациентов весом менее 100 кг рекомендуется дозировка 0,3 мг / кг каждые 3 недели путем внутривенного вливания. Для пациентов весом 100 кг и более, рекомендуемая дозировка составляет 30 мг.
Условия хранения
хранить при температуре от 2 до 8 °C. Не замораживать.
Если охлаждение недоступно, ONPATTRO можно хранить при комнатной температуре до 25° C до 14 дней.